Die beiden Biotech-Unternehmen CRISPR Therapeutics aus Zug und Vertex Pharmaceuticals aus Boston, die bereits seit 2015 zusammenarbeiten, haben von der britischen Medicines & Healthcare products Regulatory Agency die Marktzulassung für ihr Medikament CASGEVY erhalten. Dies ist die weltweit erste behördliche Zulassung einer auf der Genschere CRISPR basierenden Genom-Editierungstherapie.
CASGEVY ist für die Behandlung der Sichelzellenanämie und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie bei Erkrankten ab 12 Jahren indiziert, die für eine Transplantation von Blutstammzellen geeignet sind, für die jedoch kein passender Spender zur Verfügung steht. Laut einer Medienmitteilung kommen in Grossbritannien schätzungsweise 2000 Patientinnen und Patienten für eine Behandlung mit CASGEVY infrage.
In zwei globalen klinischen Studien zu beiden Krankheiten wurde den Angaben zufolge das jeweilige primäre Ergebnis erreicht, dass nämlich die behandelten Personen für mindestens zwölf aufeinanderfolgende Monate frei von schweren Gefässverschlusskrisen oder transfusionsunabhängig waren. „Es ist davon auszugehen, dass diese Vorteile ein Leben lang anhalten werden“, heisst es in der Mitteilung.
„Heute ist ein historischer Tag in Wissenschaft und Medizin“, wird Vertex-CEO und -Präsident Dr. Reshma Kewalramani zitiert. Der Vorsitzende und CEO von CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni, gibt seiner Hoffnung Ausdruck, „dass dies nur die erste von vielen Anwendungen dieser mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technologie ist, die Patienten mit schweren Krankheiten zugute kommt“. ce/mm
